儿研所血液肿瘤科主任师晓东，点亮孩子生命的灯塔

每个人的身体里，都有一条奔腾的溪流--血液循环系统，它是我们生命的激流。当血液出现问题时，就如同小溪迷失了奔腾的方向，生命顷刻覆下。尤为痛心的是孩子们：儿童白血病、先天性骨髓衰竭、罕见遗传病，都是严重威胁儿童生命和健康的疾病。随着骨髓移植、基因技术、干细胞技术的不断进步，这些疾病的诊治也获得了长足的进步。近日，健康新时代传媒记者有幸采访了首都儿科研究所附属儿童医院造血干细胞移植病房的创始人、血液肿瘤科主任师晓东教授，就骨髓移植技术的临床应用、研究进展进行了深度访谈，以飨读者。

师教授在移植病房

天使蒙尘，谁来拯救

每个孩子，都是父母心中的天使，带给家庭无限的欢乐和对未来美好的憧憬。如若天使不幸，罹患重疾，对父母、对家庭的打击可想而知。在前往首都儿科研究所附属儿童医院的路上，想象着血液肿瘤科的病房一定笼罩在悲伤、无助、压抑的氛围里，心中不免忐忑。

穿过熙攘的门诊，来到血液肿瘤科的病房。楼道里坐满了患儿及家长，医护人员穿梭忙碌，秩序井然，病房里洋溢着安静祥和的气氛，让记者大感意外。见到师晓东教授，记者表达了自己的担心，师教授哈哈一笑，自信地说：“作为一名小儿血液肿瘤专业的医生，我想告诉广大白血病、难治血液病、遗传病、罕见病的患儿和家长们，治愈已经不是梦想，我们不仅要挽救患儿的生命，同时我们希望通过基因编辑技术、干细胞移植技术，使患病的天使们妥妥地活下来，精彩他们未来的人生！ ”

师教授参加国际会议

骨髓移植，造福患儿

白血病是造血系统的恶性增殖性疾病，是严重威胁小儿生命和健康的疾病之一。可分为两大类，一类是急性淋巴细胞白血病，一类是急性非淋巴细胞白血病，它又分很多的亚型，从M1到M7，还包括罕见白血病，如NK细胞白血病等；小儿时期发生的白血病多为急性白血病。白血病的发病症状各种各样，如果发现孩子精神不好，面色苍白，身上有红点，或者鼻子出血，高烧不退，骨关节疼痛不能缓解，严重感染，一定要到血液科来就诊；检查血常规和血细胞分类，如果外周血可见异常的幼稚血细胞，需做骨髓穿刺检查；如果骨髓的原始幼稚细胞大于大于30%就可诊断为白血病。师教授介绍，骨髓移植可以治疗儿童白血病，通过大剂量的化疗杀灭患者体内的肿瘤细胞，然后进行骨髓移植，重建患儿的骨髓造血功能，从而使疾病得到有效的治疗。

随着医疗技术的进步，骨髓移植不但可以治疗儿童白血病，一些过去不能治疗的罕见病都可以通过骨髓移植的方法进行治疗，发挥意想不到的效果。师晓东介绍了三类儿童罕见病，一类是先天性骨髓衰竭性疾病。这类疾病是由于骨髓造血出了问题带来相应的疾病，如纯红细胞再生障碍性贫血、先天粒细胞缺乏,通过移植实现造血功能重建；第二类是先天免疫缺陷。此类患儿容易反复感染，严重影响生命，如重症联合免疫缺陷、高IgM综合征、无丙种球蛋白血症等，移植可重建免疫功能；第三类是遗传性代谢性疾病。患了这类疾病多因缺乏某种酶，导致代谢产物堆积造成器官功能障碍，骨髓移植给患儿产生酶的细胞，能够起到治疗的作用，如溶酶体贮积症，像粘多糖病等。

师教授专家门诊

刻苦钻研，不断改进

骨髓移植之后，容易出现“移植物抗宿主病”，就是通常所说的“排异”。临床上排异反应主要有急性、慢性两种表现。急性期会出现发热、皮疹、腹泻等症状。慢性期表现为受累细胞纤维化，孩子全身会出现各种各样的表现，例如皮肤发花，消瘦等。师晓东教授说：“无论是在急性期还是慢性期，都给患儿带来很多的痛苦，严重的排异反应甚至导致骨髓移植的失败。”

近年来，为了克服骨髓移植的排异反应带来的不良反应，师晓东带领首儿所血液内科刻苦学习国外先进技术，引进了“后置环磷酰胺技术”以及“细胞分选技术”，大大减少了“排异”的发生，提高了骨髓移植的成功率。她介绍说：“环磷酰胺是一种化疗药物，这一技术是细胞回输以后第3、4天静点环磷酰胺，可灭活被活化的T淋巴细胞，这样便降低了急性排异和慢性排异。来自于德国的细胞分选技术，也大大降低了排异反应，减少了抗排异药物的使用。除此之外，还有一些新的药物可供选择，例如小分子靶向药物、抑制淋巴细胞迁移的药物等。”但这种技术仍然不能完全避免骨髓移植后的排异反应。

师教授查房

天使呼唤，策我前行

采访期间，师教授带领我们参观了他们的层流病房。层流病房是骨髓干细胞移植的专用病房，里面住着的都是正在进行或即将进行造血干细胞移植的患儿，仓内空气经过过滤，保持着无菌的环境，对于抗感染能力弱的孩子来说，层流病房可以起到保护作用。层流病房外设有观察走廊，日常交流都是通过隔离玻璃和对讲机来完成，这里可以清楚地看到要接受骨髓移植的患儿的情况。仓里有护士和妈妈的陪伴，仓外有医生和亲人的关怀，治疗的过程中充满了人文的关爱，这也是首儿所移植中心的一大特色。师晓东教授走到一个个窗口，通过对讲机和房内的家长和患儿亲切交流，了解病情、微笑嘱托，许多患儿见到师教授来了，都高兴地喊：“师奶奶好！师奶奶好！”和我们一起同行的还有一名中年男子，师教授介绍说，他是一名患儿家长，也是一名自愿参与病房服务的热心志愿者。师教授动情地告诉我们:“正是这些孩子们天真的笑容、家长们殷切的期望，时刻鞭策着我们刻苦攻关、不断前行！”

师教授参加ASPHO会议交流

iPS干细胞移植技术，路在前方

有没有更好的技术能够完全克服骨髓移植后的排异反应呢？师晓东教授敏锐地发现iPS（诱导多能干细胞）移植技术最具这样的研发前景。iPS（诱导多能干细胞）技术可以利用患儿自体皮肤、脂肪细胞经过“基因重新编程”，修正原来不正常的基因，并诱导成具有和胚胎干细胞类似的分化潜能的多能干细胞，经过体外培养、扩增，再回输患儿体内，替代原来的病变细胞和组织，达到治愈疾病的目的。由于它来源于自体细胞，所以不存在“排异”，也没有胚胎干细胞的伦理争议，是目前临床研究的热点和疾病治疗的新希望。师晓东教授介绍说：“我们计划通过伦理后与呈诺医学合作，用先进的iPS干细胞移植技术，治疗儿童白血病、罕见遗传病等临床研究。呈诺医学在英国和国内都有先进的研究机构、iPS干细胞库，已经掌握了很成熟的iPS细胞的逆转、再诱导分化技术。我们这里有许多患儿期盼获得最先进的医疗技术，来治愈他们的疾病！”说到医疗技术的发展，师教授深切地说：“作为一名小儿血液肿瘤专业的医生，我想告诉广大白血病、难治血液病、遗传病、罕见病的患儿和家长们，治愈已经不是梦想，我们不仅要挽救患儿的生命，同时我们希望通过上帝之手--基因编辑技术、干细胞移植技术，使患病的天使们妥妥地活下来，精彩他们未来的人生！也希望通过健康新时代传媒，呼吁社会各界关注难治血液病患儿，给蒙尘的天使们更多的关爱！”

师教授接受采访

医者档案：师晓东，教授，主任医师，硕士生导师，首都儿科研究所附属儿童医院血液肿瘤科主任，中国研究型医院协会血液精准医学会常委，中国医师协会儿科血液肿瘤分会副主委，北京市血液学会委员，中华医学会北京分会小儿血液专业组副组长，北京市医疗事故鉴定委员，《中国医刊》编委，中华内科杂志英文版审稿专家，外国儿科医师来京行医资格考官，世界卫生组织儿童白血病联盟成员。