中国女孩杨璐菡研究猪器官移植 被称“基因剪刀手”

挑战选择最难研究的课题

“病毒基因”被称为内源性逆转录病毒，是异种器官移植的一大难点。

异种病毒传播最典型的例子就是艾滋病病毒从灵长类动物传播到人类。正是由于上世纪90年代初，人们发现艾滋病从猴子转移到人类，相关政府严令禁止将猴子的任何器官组织移植给人类。

猪器官大小和人类器官类似，功能相近。但在十几年前，由于猪器官的内源性逆转录病毒被发现，猪器官移植的研究陷入停滞。

这种病毒在猪身上不会产生毒性，但是当猪的细胞和人的细胞接触时，这种病毒会从猪的基因组“跳”到人的基因组中，为人类带来意想不到的疾病。

但在进入哈佛大学后，杨璐菡仍然选择了这项看似毫无进展的研究课题。

当被问及选择这项研究是否担心毫无收获时，杨璐菡对新京报记者说：“世界上据统计有200万人缺失器官供体，实际人数或许远远大于这个数字。特别是在亚洲没有器官捐献传统，器官供体缺失是一个很大的社会问题和医疗问题。科学家最本质的职责就是探索真理，推动社会科学进步。”

未来希望有机会回馈祖国

自2014年起，作为异种器官移植课题带头人，杨璐菡带领10个人的科研团队在哈佛和eGenesis公司，利用CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技术，进行敲除猪基因组中可能的致病基因的研究。

杨璐菡对新京报记者说，这是一个非常艰巨的任务。在他们工作之前，大多数的基因改造都是一个基因层面上的修改，而在她们团队要修改的猪细胞里，一个细胞有62个拷贝的病毒。

“所以我们面临的科学难题是要在单个细胞改造62个基因，并且保持基因组的完整，这需要超过现在水平几乎两个数量级的效率提升。我们最后做了一个长期可调控的系统，实现了病毒敲除。这个创新对其他基因领域也有应用。”她说。

当团队将改造后的猪细胞和人的细胞一起培养时，发现猪病毒“侵染率下降到了至少以前的1/1000”，最后“在监测灵敏度范围内检测不到任何侵染”。

被问及今后的打算，杨璐菡说：“我是土生土长的中国人，在四川省峨眉山市长大，2008年北大生命科学和心理学双学位毕业，来到美国继续求学。对于我来说，能够有机会和平台做今天的事情，是社会给予了我更多的教育资源和支持，我也希望能做好手头的事情，有机会回馈社会和祖国。”